FDA aprova fármaco para Adrenoleucodistrofia cerebral

A Food and Drug Administration (FDA) concedeu  a Aprovação Acelerada ao Skysona da bluebird bio (elivaldogene autotemcel) para retardar a progressão da disfunção neurológica em pacientes com adrenoleucodistrofia cerebral ativa precoce (CALD). 

O tratamento é indicado para uso em meninos de quatro a 17 anos com CALD.

Por meio de alguns Centros de Tratamento Qualificados no país, espera-se que o Skysona seja disponibilizado comercialmente até o final deste ano.

A agência reguladora realizou a revisão do Pedido de Licença Biológica (BLA) para a terapia sob a abordagem de Revisão Prioritária.

O desenvolvimento mais recente é baseado nas descobertas dos ensaios clínicos de fase II/III ALD-102 (Starbeam) e de fase III ALD-104 de um único braço e de rótulo aberto.

Os indivíduos que receberam Skysona tiveram 72% de chances de sobrevida livre de MFD em 24 meses a partir do momento do primeiro NFS ≥ 1 versus 43% em indivíduos não tratados.

Mucosite, vômito, náusea, neutropenia febril, alopecia e redução do apetite, entre outros, foram relatados como as reações adversas não laboratoriais mais prevalentes relatadas.

_{Fonte: PharmaceuticalTechnology
Fonte da imagem: Pixabay}